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foodmm鐵桿木蟲 (正式寫手)
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21174081摘要求助
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木蟲 (正式寫手)
| 相對(duì)于病毒性的基因載體,化學(xué)合成的載體具有低免疫原性,易于大規(guī)模生產(chǎn)和生產(chǎn)成本較低的特性,但非病毒載體在轉(zhuǎn)染效率和靶向性方面還存在著很大的挑戰(zhàn)。本項(xiàng)目基于生物降解無(wú)毒的環(huán)糊精制備了兩種低毒、可降解、靶向性和高效率的轉(zhuǎn)基因載體,并進(jìn)行了細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)移試驗(yàn)和動(dòng)物治療試驗(yàn)。首先合成了星型多臂聚輪烷和側(cè)鏈自組裝的載體,分別采用連硫鍵和縮醛結(jié)構(gòu)作為生物響應(yīng)基團(tuán),并利用PEG連接靶向分子修飾;然后通過(guò)質(zhì)粒DNA進(jìn)行表征,篩選合適的載體結(jié)構(gòu);再應(yīng)用篩選的條件在體外試驗(yàn)中,通過(guò)正交試驗(yàn)法評(píng)價(jià)載體的基因轉(zhuǎn)移效率;最后建立動(dòng)物模型,采用最佳的載體在優(yōu)化的條件下轉(zhuǎn)移siRNA,對(duì)荷瘤裸鼠進(jìn)行對(duì)比試驗(yàn),評(píng)價(jià)載體的治療效果。該項(xiàng)目的成功完成將對(duì)納米醫(yī)藥和基因藥物治療方面產(chǎn)生很好的促進(jìn)和擴(kuò)展工作. |
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