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中國科學(xué)家用TALEN技術(shù)治療地中海貧血取得重要進展 已有1人參與
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中國科學(xué)家用TALEN技術(shù)治療地中海貧血取得重要進展 中科院再生生物學(xué)實驗室的研究人員發(fā)現(xiàn)，利用TALEN技術(shù)對來源于β-地中海貧血病人的非整合型（integration-free）iPSCs進行珠蛋白基因（HBB）修復(fù)可以作為一種治療地中海貧血的有效方法。該研究成果發(fā)表在近日的《The Journal of Biological Chemistry》雜志上。 β-地中海貧血是由珠蛋白基因的缺失或點突變所致。有資料顯示，該病主要分布在地中海國家及亞洲地區(qū)。目前造血干細胞（HSC）移植是治療此病的有效方法，但是骨髓供者與患者(受者)的HLA若不相合，便可能會發(fā)生嚴重的排異反應(yīng)。將來自β-地中海貧血患者的的體細胞重編程為iPS細胞，突變修復(fù)后再將其誘導(dǎo)分化成HSCs，從而讓患有這種遺傳性疾病的病人看到了治愈的希望。 潘光錦教授及其研究生利用TALEN技術(shù)對來自兩種不同類型地中海貧血患者的非整合性iPSCs進行HBB基因突變的原位修復(fù)。研究人員證實這些修復(fù)好的iPSCs具有多能性及正常核型，很重要的是在修復(fù)過程中TALEN沒有引發(fā)脫靶突變，說明這個方案在臨床治療上可能是安全的。同時還表明，這些修復(fù)好的iPSCs分化成造血祖細胞（HPCs）和成紅血球細胞后，HBB基因在細胞中能有完整的表達。這項研究顯示由于突變引起疾病的地中海貧血可通過對iPSCs進行原位修復(fù)實現(xiàn)HBB基因功能的恢復(fù)。 背景介紹： TALEN 技術(shù)（Transcription activator–like effector Nuclease）是一種新的靶向基因修飾技術(shù)，TALE蛋白的氨基酸序列與靶位點的核酸序列具有恒定的對應(yīng)關(guān)系。研究者通過組合各類模塊，可針對任意核酸靶序列構(gòu)建TALEN，在特異位點切割目標基因，產(chǎn)生雙鏈斷裂，進而對該位點進行多種DNA操作，如基因敲除、基因敲入、定點突變。該技術(shù)成功解決了RNAi技術(shù)中knockdown效率低下的問題，同時克服了鋅指核酸酶（ZFN）技術(shù)篩選復(fù)雜、成本過高的缺點，也避免了CRISPR/Cas9嚴重脫靶的現(xiàn)象，使靶向基因修飾變得更為高效和便捷。TALEN技術(shù)現(xiàn)已成功應(yīng)用于動物（人類、鼠、、魚、家蠶等）、植物（煙草、水稻、擬南芥等）、微生物（酵母、病毒等），無基因序列、細胞類型和物種的限制利用。過去，將高度重復(fù)的TALE模塊連接在一起相當困難，F(xiàn)astTALE技術(shù)的出現(xiàn)徹底解決了這個難題，可以很容易地在1天內(nèi)完成TALEN的構(gòu)建。 |
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2樓2013-11-07 10:14:02
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