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zhulj至尊木蟲 (知名作家)
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X-MOL特刊：2014年那些“上頭條”的藥物 已有4人參與
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今年，一些藥物在治療傳染病、癌癥等疾病的方向取得了重大進展，使它們備受業(yè)界關注。另一些藥物也受到了關注，但不幸的是，人們關注的重點是它們引發(fā)的爭議。下面我們就來盤點這些藥物，它們中的一些風頭正勁，一些前途未卜，還有一些行將落幕。 風頭正勁篇 抗纖維化藥物Esbriet和Ofev 美國食品和藥品管理局（FDA）在十月批準了兩種治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的藥物。一種是Esbriet（pirfenidone吡非尼酮），制造商是InterMune公司（現(xiàn)在是瑞士羅氏的一部分）。另一種是Ofev（nintedanib），制造商是德國的勃林格殷格翰，針對促進組織結疤的通路，延緩由IPF造成的肺功能下降。不過，兩種藥物一年的治療費用都高達約95,000美元，這引起了人們的擔心——保險公司是否會毫不猶豫地支付較輕癥狀IPF的治療費用？ 慢性腎病治療藥物GSC-100 加州圣迭戈的La Jolla Pharmaceutical在今年報道了一項積極的成果，他們?yōu)榛加新阅I臟疾病的病人提供了一種新的治療選擇——GSC-100。該藥物可以抑制半乳糖凝集素-3（galectin-3），該蛋白的過度表達與器官衰竭和癌癥有關。La Jolla在今年三月發(fā)布了其進行中的二期臨床試驗的結果，顯示GSC-100治療八周可改善腎臟功能。該藥物的長期給藥效果也正在試驗測定中。 抗心臟衰竭藥物LCZ696 今年八月，瑞士制藥商諾華公司公布了其在研抗心臟衰竭藥LCZ696的三期臨床試驗結果。該藥物結合了纈沙坦（valsartan）和sacubitril，同時抑制血管緊張素受體和另一種使血管收縮的蛋白質(zhì)。從超過8,000例患者的試驗結果中來看，LCZ696顯著降低心血管疾病患者的死亡率。在研究期間，使用血管緊張素轉換酶抑制劑依那普利（enalapril）的慢性心臟衰竭患者，有16.5％死于心血管疾�。欢褂肔CZ696的患者只有13.3％死于心血管疾病，死亡率相對降低了20％。該藥目前正處于FDA優(yōu)先審查中。 登革熱疫苗CYD-TDV 總部位于巴黎的賽諾菲巴斯德公司（Sanofi Pasteur）今年秋天宣布，在有超過20,000名兒童參加的第二個三期臨床試驗中，它的登革熱疫苗CYD-TDV的有效率防護率接近61％。針對登革熱的四種血清型，該疫苗的防護率介于42％至78％之間，其中，對1型和2型的防護率最低。該疫苗可幫助減少80％由登革熱引起的住院治療。賽諾菲巴斯德計劃該疫苗在2015年后期上市。 PD-1阻斷劑Keytruda和Opdivo PD-1，即programmed death receptor-1，在體內(nèi)可減弱T細胞應答。FDA在九月批準默克公司的單克隆抗體藥物Keytruda（pembrolizumab）用于治療對其他藥物有耐藥性的晚期黑色素瘤。Keytruda是第一個被批準的用于阻斷PD-1的單克隆抗體藥物。另一個由百時美施貴寶公司（Bristol-Myers Squibb）生產(chǎn)的PD-1阻斷劑Opdivo（nivolumab），作為對于包括黑色素瘤在內(nèi)的多種癌癥的突破性治療方案，已經(jīng)處于FDA的優(yōu)先審查中。 慢性淋巴細胞白血病治療藥物Imbruvica 今年七月，F(xiàn)DA批準Imbruvica（ibrutinib）可以用于治療新的適應癥——慢性淋巴細胞白血�。–LL）。這種藥物由加州的Pharmacyclics公司和新澤西州的Janssen Biotech制造，可以破壞在惡性B細胞中過度活躍的信號通路。三期臨床試驗數(shù)據(jù)表明（中位隨訪9.4個月），與另一種獲準用于治療CLL的藥物ofatumumab相比較，Imbruvica可將疾病發(fā)展或死亡的風險降低78％。 利什曼病治療藥物Impavido 皮膚或粘膜利什曼�。╨eishmaniasis）是一種寄生蟲感染，通過沙蠅叮咬傳播，會引起包括呼吸困難和皮膚潰瘍在內(nèi)的多種癥狀。今年三月，F(xiàn)DA批準了第一個用于治療該病的藥物Impavido（miltefosine，米替福新）。這種由蒙特利爾Paladin Therapeutics生產(chǎn)的抗阿米巴藥物，也拿到了FDA熱帶疾病優(yōu)先審查憑證。Impavido也被批準用于治療內(nèi)臟利什曼病。 失眠治療藥物Belsomra 默克公司的Belsomra（suvorexant）在八月獲得FDA批準用于治療失眠。目前其他大部分治療失眠的藥物其機理是促進睡眠，Belsomra的機理卻不同，它是一種orexin拮抗劑，作用的目標orexin是一種促進清醒的神經(jīng)遞質(zhì)。 潰瘍性結腸炎和克羅恩病治療藥物Entyvio 今年五月，武田制藥（Takeda Pharmaceuticals）的Entyvio（vedolizumab）被批準用于治療之前使用其他藥物無效的潰瘍性結腸炎和克羅恩�。–rohn's disease）。Entyvio是單克隆抗體，可阻斷特定類型的T細胞上的整合素（integrin）使這種T細胞無法定位在腸道，在那里它們會導致慢性炎癥并加重病情。 T細胞療法 與諾華合作，賓夕法尼亞大學的研究人員在十月發(fā)表了T細胞療法的試點研究結果，用于治療小兒急性淋巴細胞白血�。ˋLL）。這一療法，已于今年七月獲FDA的“突破狀態(tài)”（breakthrough status），其原理是通過基因工程改造患者自身T細胞，使其能夠識別白血病細胞中表達的蛋白CD19，然后把這些改造過的T細胞重新送入患者體內(nèi)以治療癌癥。該試點研究包括30例患者，盡管以前患有難治性或復發(fā)性ALL，其中90％都獲得了完全緩解。諾華尋求在2016年獲得FDA批準。 原發(fā)性膽汁性肝硬化治療藥物Obeticholic acid Intercept Pharmaceuticals生產(chǎn)的obeticholic acid是一種膽汁酸類似物，用于原發(fā)性膽汁性肝硬化的治療。早先公布的二期臨床實驗結果已經(jīng)預示了該藥物的良好前景，該公司股票隨之上揚。今年四月，obeticholic acid的三期臨床試驗結果也已公布。obeticholic acid可以降低一種名為堿性磷酸酶的肝臟蛋白的血清水平，而堿性磷酸酶是器官損傷的一種特征標志分子。今年五月，obeticholic acid進入FDA快速審批通道。 丙型肝炎聯(lián)合治療藥物Harvoni Gilead公司的Harvoni合并了其丙型肝炎治療藥物Sovaldi（sofosbuvir）和一種名為ledipasvir的新的抗病毒藥物。Harvoni于十月獲得批準，是第一個被FDA批準用于丙型肝炎聯(lián)合治療的藥物。三個不同的三期臨床試驗結果顯示，在總共1,500例患者中，有94-99％的患者血液中沒有再檢出丙型肝炎病毒。 治療難辨梭狀芽孢桿菌感染的FMT膠囊 Fecal matter transplant (FMT)，是將健康者的糞便移植入腸道受感染的患者，讓健康者的糞便中存活的有益菌群抑制患者體內(nèi)有害細菌的滋生。通常通過鼻管導入腸道，價格昂貴。美國馬薩諸塞州總醫(yī)院發(fā)明了一種替代方案，含有冰凍糞便物質(zhì)的FMT膠囊。臨床試驗結果表明，20名復發(fā)性難辨梭狀芽孢桿菌（Clostridium difficile）感染患者中，18名被治愈，沒有腹瀉等癥狀。這一結果證明了FMT膠囊是一種前景光明的治療方案。 抗生素Dalvance 今年五月，Durata Therapeutics生產(chǎn)的抗生素Dalvance（dalbavancin，萬星），成為第一個用于治療急性細菌性皮膚和皮膚結構感染（acute bacterial skin and skin structure infections, ABSSSIs）的FDA“合格傳染病產(chǎn)品”（qualified infectious disease product, QIDP)。QIDP認證，一般都頒給那些治療能威脅生命的感染的抗生素。Dalvance的工作原理是阻止ABSSSIs病原菌（比如耐甲氧西林金黃色葡萄球菌）的細胞壁合成。在兩項臨床試驗的近1300患者中，Dalvance清除了90％的金黃色葡萄球菌導致的皮膚或軟組織感染。 前途未卜篇 阿爾茨海默氏癥治療藥物crenezumab 今年七月，羅氏宣布在一項二期臨床試驗中，其旨在清除β淀粉樣蛋白（β amyloid）的抗體藥物crenezumab，并不能改善阿爾茨海默氏癥（Alzheimer's disease）患者日常功能或減緩認知功能減退。不過，在一個癥狀較輕患者的子集中，認知功能減退的癥狀減少了23.8％。這一結果鼓勵羅氏對具有阿爾茨海默氏癥遺傳易感性的患者進行進一步的臨床試驗。 PARP抑制劑olaparib Poly-ADP-ribose polymerase (PARP)抑制劑最初雖然未能給卵巢癌患者帶來改善，但對于那些有BRCA基因突變的患者，PARP抑制劑有可能再獲機會——阿斯利康（AstraZeneca）報道其PARP抑制劑olaparib可延長這類特殊病人的無進展生存期。盡管該結果令人鼓舞，但在七月FDA還是拒絕了olaparib的加速審批請求。正在進行的一項三期臨床試驗的結果，將決定olaparib是否能獲得批準。 可吸入胰島素制劑Afrezza 根據(jù)FDA的風險評估和管控計劃（Risk Evaluation and Mitigation Strategy），該機構在六月批準了可吸入胰島素制劑Afrezza。不過，Afrezza的制造商MannKind公司，必須向醫(yī)療保健機構明確該藥物可能引起急性支氣管痙攣的風險，而且還需要進行其它風險的測試，包括對兒童患者的影響。該藥物預計在2015年年初上市。 抗埃博拉病毒治療 在史上最嚴重的埃博拉病毒爆發(fā)之后，幾家公司正競相成為最先拿出可行療法的領頭羊。加州的Mapp Biopharmaceutical制造了ZMapp單克隆抗體混合物，不過該藥物除了動物實驗和人類特許使用（compassionate use）之外，目前還沒有更多進展。比爾和梅琳達·蓋茨基金會和美國陸軍傳染病醫(yī)學研究所正在努力幫助提高ZMapp的可用性。在加拿大，Tekmira Pharmaceuticals一直在開發(fā)一種名為TKM-Ebola的RNA干擾藥物，該藥被允許在埃博拉患者中增加使用。北卡羅萊納州的藥物開發(fā)商Chimerix同時正在測試抗病毒藥物brincidofovir，至少有兩名來自兩項二期臨床試驗的美國患者接受了該藥治療，并通過人道主義組織無國界醫(yī)生（Doctors Without Borders）在幾內(nèi)亞和利比里亞進行測試。 假肥大型肌營養(yǎng)不良癥治療藥物Translarna 今年，第一個對因治療假肥大型肌營養(yǎng)不良癥（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的藥物Translarna獲得歐洲藥品管理局（EMA）的有條件批準。Translarna促進DMD患者的正常dystophin蛋白合成，而dystophin的無義突變可導致DMD。藥物的制造商——新澤西州的PTC Therapeutics公司報告說，Translarna減緩了患者行走能力的衰退。歐洲藥管局要求PTC Therapeutics先完成驗證性的三期臨床試驗，然后才能為DMD患者提供Translarna。 行將落幕篇 用于治療嚴重膿毒癥的白蛋白 白蛋白曾被用做血壓和炎癥調(diào)節(jié)劑加入嚴重膿毒癥患者的靜脈輸液中，其安全性和療效一直備受爭議。今年四月，一個意大利研究小組發(fā)表的一項研究結果平息了這一爭論。與僅使用標準靜脈注射液相比，盡管在28天內(nèi)每天使用白蛋白被認為是安全的，但其并未降低器官衰竭發(fā)生率、減少重癥監(jiān)護時間或降低死亡人數(shù)。 動脈粥樣硬化治療藥物darapladib 今年五月，葛蘭素史克（GSK）報告說，其治療動脈粥樣硬化的候選藥物darapladib在有15,000例患者參與的研究中，未能在慢性冠心病患者中預防心臟不良事件。darapladib抑制脂蛋白相關磷脂酶A2，該酶被認為可在動脈粥樣硬化斑塊中加劇炎癥。 神經(jīng)氨酸酶抑制劑 今年四月，Cochrane Collaboration公布了一項對神經(jīng)氨酸酶抑制劑治療流感效果的全面回顧。包括羅氏的Tamiflu（達菲，oseltamivir，奧司他韋）和葛蘭素史克的Relenza（樂感清，zanamivir，扎那米韋）都是神經(jīng)氨酸酶抑制劑。該回顧包括了107項隨機安慰劑對照試驗，結果表明無論達菲或樂感清都不能減少流感的并發(fā)癥。有意思的是，羅氏隨后在其網(wǎng)站上發(fā)表聲明表示，“從根本上不同意”Cochrane有關達菲的結論。 他汀類藥物 今年五月，兩項試驗都沒能證明他汀類藥物可以改善慢性阻塞性肺疾�。–OPD）或急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）病人的預后。該前瞻性試驗顯示，默克的Zocor（舒降之，simvastatin，辛伐他�。⿲β宰枞苑渭膊�，以及阿斯利康的Crestor（rosuvastatin，瑞舒伐他�。⿲毙院粑狡染C合征，與安慰劑對照都沒有效果。 mGluR5拮抗劑 九月，經(jīng)過兩項二期臨床試驗，羅氏終止了其治療脆性X綜合癥藥物開發(fā)項目。這兩項臨床試驗旨在測試mGluR5（metabolic glutamate receptor 5）拮抗劑RG7090的安全性和有效性，均未能達到主要和次要的期望指標。諾華的mGluR5拮抗劑mavoglurant（AFQ056），其二期和三期臨床試驗的結果也不理想。 本文由“X-MOL新聞”獨家編譯，轉載請注明出處“X-MolNews”或“X一MOL新聞”,謝謝！ |
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