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古可ぷ榮譽(yù)版主 (文壇精英)
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CTI 治療骨髓纖維化病的 Pacritinib能成為第一個(gè)打破Feuerstein-Ratain規(guī)則的公司嗎？ 已有2人參與
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2011年，Adam Feuerstein（thestreet著名藥評(píng)人）和Mark Ratain分析（芝加哥大學(xué)腫瘤教授）了前2000年至2009年58個(gè)抗癌藥的三期臨床成功率，發(fā)現(xiàn)市值低于3億美元公司中21個(gè)抗癌藥在三期臨床全部失敗，而市值高于10億美元公司中27個(gè)到三期臨床后則有21個(gè)成功。 CTI Biopharma有個(gè)口服酪氨酸激酶抑制劑 (TKI) Pacritinib，主要抑制JAK2/FLT3這兩種突變，抑制JAK2WT，JAK2V617F，JAK1，JAK3的IC50分別為 23nM，19nM，1280nM，520 nM[1,2]，開發(fā)用于治療骨髓纖維化。骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種罕見、危及生命的血液系統(tǒng)惡性腫瘤（hematologic malignancy），其特征為骨髓造血組織被纖維組織替代，影響造血功能，同時(shí)伴有脾、肝等器官髓外造血的病理狀態(tài)。Pacritinib由新加坡S*BIO Pte公司研究，后被CTI購(gòu)買，2013年百特與CTI簽署合作開發(fā)協(xié)議，獲得6000萬美金預(yù)付款，里程碑付款將達(dá)到1.126億美金。治療骨髓纖維化的適應(yīng)癥在2013年進(jìn)入3期臨床，2014年8月獲得FDA的快速審評(píng)通道資格。Pacritinib的結(jié)構(gòu)式： 先來看看其他公司類似靶點(diǎn)的骨髓纖維化藥物的情況： 2011年FDA批準(zhǔn)首個(gè)治療骨髓纖維化藥物Ruxolitinib（諾華），也是蛋白激酶JAK1和JAK2抑制劑，Ruxolitinib2013年銷量已經(jīng)超過10億美金。Ruxolitinib的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)：COMFORT-1 結(jié)果顯示用 ruxolitinib 治療后 24 周，41% 的患者的脾體積至少減小 35%，安慰劑組達(dá)到這個(gè)效果的只有 0.7% 的患者 (p<0.01) 。COMFORT-2 研究結(jié)果顯示，ruxolitinib 治療組在給藥 48 周后，28% 的患者脾臟體積減小程度和最佳可用療法組中 0% 的患者相似（p<0.001）。[3] 賽諾菲的JAK2抑制劑Fedratinib（SAR302503，為從TargeGen 公司收購(gòu)）在2012年公布的數(shù)據(jù)顯示，F(xiàn)edratinib 500mg治療使60%的患者脾臟體積均下降了至少35％[4]。2013年11月宣稱計(jì)劃FDA提交上市申請(qǐng)，目前沒有查到最新情況。 另外吉利德也有一個(gè)JKA抑制劑CYT387，為2012年12月收購(gòu)加拿大的YM BioSciences獲得。在2012年ASH公布的I/II 試驗(yàn)顯示，CYT387治療組使37% 的患者的脾體積至少減小 35%，治療40周后需要輸血的患者從40%降低至10%。[4] 目前CTI主要都是說Pacritinib的安全性好，無血小板計(jì)數(shù)降低和貧血（ ruxolitinib最常見血液學(xué)不良反應(yīng)(發(fā)生率 > 20%)是血小板計(jì)數(shù)減低和貧血）。Pacritinib腹瀉、惡心和嘔吐不良反應(yīng)高，Adam Feuerstein認(rèn)為這些胃腸道不良反應(yīng)會(huì)影響總體療效，而且認(rèn)為能獲得的市場(chǎng)比較小，只有區(qū)區(qū)血小板計(jì)數(shù)的低患者和不耐受的患者[4]，因此盡管投資者看好CTI會(huì)成為第一個(gè)打破的該規(guī)則的公司，但是Adam Feuerstein以Feuerstein-Ratain規(guī)則認(rèn)為CTI百分百失敗。廠家很少說有效性的問題，估計(jì)也好不到那里去。果然Pacritinib的2期臨床主要終點(diǎn)顯示，只有24%的患者的脾體積至少減小 35%[6]，有效性與上邊幾個(gè)藥物真的沒有優(yōu)勢(shì)。至于3期臨床的數(shù)據(jù)，估計(jì)也好不到哪里去，即使批準(zhǔn)銷量在激烈的競(jìng)爭(zhēng)中也是雞肋的市場(chǎng)份額。 http://weibo.com/p/1005052111021604/wenzhang [1] doi:10.1007/s10822-012-9572-z [2]doi:10.1021/jm200326p [3]http://www.medscape.com/viewarticle/769960?src=rss [4]http://www.pmlive.com/pharma_news/ash_meeting_hears_of_progress_with_myelofibrosis_drugs_454235 [5]http://www.thestreet.com/story/12286892/1/biotech-stock-mailbag-cell-therapeutics-and-the-ariad-hostile-react-o-meter-meltdown.html [6]http://www.prnewswire.com/news-releases/sbios-novel-jak2-inhibitor-pacritinib-sb1518-effectively-reduces-splenomegaly--in-myelofibrosis-mf-patients-with-minimal-impact-on-existing-cytopenias-providing-important-therapeutic-niche-in-treatment-of-mf-135443383.html |
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https://ash.confex.com/ash/2011/webprogram/Paper37937.html 在53屆ASH公布的有布的，Pacritinib可以使32%的患者的脾體積至少減小 35%，數(shù)據(jù)報(bào)道有誤？ |
2樓2015-02-14 09:50:03
古可ぷ
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4樓2015-03-02 13:07:00
5樓2015-03-03 15:33:00
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