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狼行拂曉榮譽(yù)版主 (著名寫手)
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FDA新指導(dǎo)發(fā)布孤兒藥開發(fā)中常見問題
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摘要： FDA發(fā)布了一份指導(dǎo)草案，旨在幫助制藥企業(yè)解決開發(fā)治療罕見病藥物過程中所遇到的常見問題。 背景： 在美國(guó)，孤兒藥，或者用于治療患病人數(shù)少于20萬的罕見疾病的藥物，是有優(yōu)惠政策的，如稅務(wù)優(yōu)惠，更長(zhǎng)時(shí)間的市場(chǎng)獨(dú)占期，費(fèi)用減免等。 首次提出這些優(yōu)惠的是1983年的孤兒藥法案，意在刺激對(duì)罕見病藥物的開發(fā)，在此之前制藥行業(yè)往往忽略這些藥物。 近年來，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的孤兒藥越來越多，許多過去缺醫(yī)少藥的疾病的治療也有了進(jìn)展。 指南： FDA表示，其新指導(dǎo)應(yīng)當(dāng)幫助解決一些問題，尤其是對(duì)孤兒藥研發(fā)者的挑戰(zhàn)： 對(duì)疾病自然發(fā)展的充分描述和理解 充分了解疾病的病理生理和藥物的作用機(jī)制 非臨床藥理毒理方面的考慮，以支持臨床調(diào)研 可靠的終點(diǎn)和結(jié)果評(píng)價(jià) 建立安全性和有效性數(shù)據(jù)的證據(jù)標(biāo)準(zhǔn) 藥物開發(fā)過程中的藥物生產(chǎn)考量 雖然指導(dǎo)中的問題也出現(xiàn)在其他藥物開發(fā)領(lǐng)域，F(xiàn)DA表示這些特殊的問題是藥物所要治療的“更嚴(yán)重、更罕見的病癥”。 該指導(dǎo)鼓勵(lì)企業(yè)對(duì)疾病的病理生理進(jìn)行研究，并更好理解疾病如何導(dǎo)致有意義的生物標(biāo)志物的鑒定和個(gè)體疾病的獨(dú)特變異。 雖然企業(yè)一般要進(jìn)行臨床前研究以確定毒理學(xué)資料表明一種藥物“相對(duì)安全，可以進(jìn)行臨床研究”，F(xiàn)DA表示也有不多的案例，企業(yè)做出 “現(xiàn)有治療不夠的、嚴(yán)重或危及生命的疾病”的毒理學(xué)研究之前，已被授權(quán)可以進(jìn)行臨床試驗(yàn)。 指導(dǎo)繼續(xù)提供了FDA對(duì)有效性和安全性證據(jù)的要求和靈活性的解釋，包括化學(xué)生產(chǎn)控制部分。 自然發(fā)展研究： FDA希望看到更多的企業(yè)對(duì)疾病進(jìn)行自然發(fā)展研究，以便掌握特定疾病的更多知識(shí)。 自然發(fā)展研究從一開始就看到了某種疾病的整個(gè)進(jìn)程，通過疾病生命周期的每個(gè)階段，直到結(jié)束（病人被治愈，癥狀緩解或病人死亡）。通過這些研究，F(xiàn)DA表示企業(yè)能夠制定出更有效的藥物開發(fā)方案： 定義疾病人群，包括描述疾病的表現(xiàn)和重要疾病亞型的鑒別; 了解和實(shí)施臨床研究的關(guān)鍵要素，如研究時(shí)間和亞群的選擇; 發(fā)展和選擇更具體或更敏感的疾病表現(xiàn)變化的結(jié)果措施，或比現(xiàn)有的措施更快速地證明安全性或有效性; 開發(fā)新的或優(yōu)化的生物標(biāo)志物，可提供概念驗(yàn)證（proof-of-concept, POC）信息，指導(dǎo)劑量的選擇，允許安全隱患的早期識(shí)別，或提供有效性的證據(jù)支持。在某些情況下，生物標(biāo)志物可用于替代終點(diǎn)。 FDA還宣布，它將與美國(guó)罕見病組織（National Organization for Rare Disorders, NORD）合作，資助罕見病自然發(fā)展數(shù)據(jù)庫(kù)的發(fā)展。 2015-08-19 Mandy編譯 HPC藥聞藥事 |
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