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Ataluren---EMA批準(zhǔn)的蛋白表達(dá)修復(fù)新藥
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新藥速評來源：藥渡網(wǎng) Translarna®(Ataluren)是歐洲藥品管理局(EMA)于2014年7月31日批準(zhǔn)的蛋白表達(dá)修復(fù)新藥。該藥由PTC Therepeutics公司研發(fā)、生產(chǎn)和銷售。 Translarna®被批準(zhǔn)用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良和肌肉萎縮。 Translarna®是口服顆粒，每小袋分別含125 mg、250 mg、1000 mg Ataluren，推薦給藥劑量每天3次，早上和中午10 mg/kg、晚上20 mg/kg ，伴隨液體和半固體送服。 杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者mRNA發(fā)生無意突變產(chǎn)生提前終止密碼子（premature stop codon），使mRNA翻譯提前終止，不能產(chǎn)成完整的蛋白。 Translarna®能使核糖體翻譯含提前終止密碼子mRNA，使含提前終止密碼子的mRNA能表達(dá)完整蛋白質(zhì)。 |
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