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罕見病資訊 FDA批準(zhǔn)新的罕見病藥物用于遺傳性乳清酸尿癥的治療
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FDA批準(zhǔn)一個(gè)新的罕見病藥物（Xuriden）用于遺傳性乳清酸尿癥的治療 2015年9月4日，美國FDA批準(zhǔn)了Xuriden（尿苷三乙酸酯）用于遺傳性乳清酸尿癥，這是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)該類罕見病藥物。遺傳性乳清酸尿癥是一種罕見的代謝異常疾病，全球約有20例患者。遺傳性乳清酸尿癥的遺傳途徑為人類隱性基因。該癥主要為機(jī)體代謝中存在缺陷或錯(cuò)誤酶，導(dǎo)致機(jī)體不能合成正常尿苷，尿苷為核糖核酸的重要組成部分。該病癥主要癥狀和標(biāo)志包括血液異常（如貧血、白細(xì)胞減少和嗜中性粒細(xì)胞減少）、乳酸結(jié)晶引起的尿道阻塞、發(fā)育停滯和生長遲緩。 FDA藥物評(píng)估和研究中心的藥物三期評(píng)估辦公室負(fù)責(zé)人助理Amy G. Egan女士評(píng)價(jià)道：“本次批準(zhǔn)Xuriden的上市和罕見兒科疾病的優(yōu)先審查制度均表明了FDA保證罕見病患者能夠獲得有效治療措施的決心。在Xuriden被批準(zhǔn)之前，患有罕見代謝紊亂疾病的病人一直缺乏獲得政府認(rèn)可的治療方案。” 美國政府為孤兒藥的設(shè)計(jì)研發(fā)提供了一系列政策支持，包括臨床試驗(yàn)稅收抵免、使用者費(fèi)用減免以及保證市場獨(dú)占權(quán)等。除此之外，Xuriden 也獲得了優(yōu)先審批。FDA的藥物優(yōu)先審批機(jī)制為嚴(yán)重疾病的治療藥物或具有重大突破性的治療藥物提供加速審批機(jī)會(huì)。政府鼓勵(lì)防治兒童罕見疾病新藥和生物制品的研發(fā)，因此，Xuriden的研發(fā)企業(yè)獲得了該優(yōu)先審批的“特權(quán)”。Xuriden是一種能替代脲苷的口服藥物。劑型為口服顆粒劑與食物、牛奶、嬰兒配方奶粉等混合服用，每天一次。 以4名年齡在3~19歲的患者，進(jìn)行為期6周的開標(biāo)無對(duì)照臨床試驗(yàn)，來評(píng)價(jià)Xuriden的安全性和有效性，并進(jìn)行了6個(gè)月的延長期試驗(yàn)。研究過程中檢測并評(píng)估了患者的各項(xiàng)血液學(xué)指標(biāo)變化情況。通過六周和六個(gè)月的評(píng)估，四位采用Xuriden進(jìn)行治療的遺傳性乳清酸尿癥患者的各項(xiàng)血液學(xué)指標(biāo)均表現(xiàn)穩(wěn)定。該脲苷替代治療方案已獲得了公開發(fā)表的文獻(xiàn)資料的進(jìn)一步持。使用Xuriden長達(dá)9個(gè)月的患者，未發(fā)現(xiàn)副作用。 Xuriden由美國馬里蘭州蓋瑟斯堡的Wellstat Therapeutics公司投放市場。 |
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