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美研究人員開發(fā)高效基因編輯新方法 矯正變異成功率達六成 已有1人參與
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美國研究人員在21日的英國《自然·生物技術(shù)》雜志發(fā)表論文說，他們開發(fā)了一種基因編輯方法，以該方法替換DNA(脫氧核糖核酸)小片段，矯正基因變異的成功率可達60%，堪稱前所未有。 基因編輯技術(shù)讓專業(yè)人員能對目標基因進行編輯，實現(xiàn)對特定DNA片段的敲除和添加，有望“修理”人體基因組中的問題基因。其中，名為“CRISPR-Cas9”的技術(shù)由于能讓基因編輯實現(xiàn)精準、簡單操作，讓基因編輯的門檻大幅降低，成為近年最熱門的研究領(lǐng)域之一。但是該技術(shù)的效率還不高。 為了解決這一難題，美國加利福尼亞大學(xué)伯克利分校的創(chuàng)新基因組學(xué)項目科學(xué)家開發(fā)了新方法，可望對一些遺傳病的治療有所幫助。 創(chuàng)新基因組學(xué)項目的科學(xué)主管雅各布·科恩把基因編輯比喻成用文字處理器來編輯語句。這里的“刪除”和“粘貼”，對DNA片段而言，就是以正常DNA序列替換異常序列，從而達到矯正變異基因的目的。 科恩說：“即便知道怎么刪除，也還需要一種更有效率的方法，把一個新的DNA片段粘貼到刪除處。” 本次研發(fā)的基因編輯方法，基于創(chuàng)新基因組學(xué)項目博士后研究員克里斯托弗·理查森的兩項發(fā)現(xiàn)：第一，以“Cas9蛋白”切割雙鏈DNA片段以后，該蛋白會與染色體附著長達6個小時;第二，當(dāng)“Cas9蛋白”與DNA片段雙鏈上的3個點位附著時，雙鏈上還有一個點位處于閑置狀態(tài)。 理查森設(shè)想，把用于矯正變異的DNA片段直接送達上述切割位置，或許可以改善粘貼效率。于是，他構(gòu)建了一個DNA片段，它能與處于閑置狀態(tài)的點位結(jié)合，同時將其攜帶的所需基因嵌入與閑置點位同一鏈上的另一個結(jié)合點位。 實驗結(jié)果顯示，借助這一方法，矯正基因變異的成功率可達60%。 理查森介紹說，如果只需改變DNA片段中的極小區(qū)域，比如不超過30個堿基對，上述新方法會“極為有效”。堿基對是構(gòu)成DNA分子的基本模塊，不少遺傳病發(fā)源于單個堿基的變異。所以，新方法有助于醫(yī)治鐮狀細胞貧血和嚴重復(fù)合免疫不全等遺傳病。 【本文轉(zhuǎn)自生物谷】 |
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3樓2016-01-25 23:33:06
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小木蟲: 金幣+0.5, 給個紅包，謝謝回帖
小木蟲: 金幣+0.5, 給個紅包，謝謝回帖
| 您好，請問 這個方法對于基因缺失能夠治療嗎？請看看這個帖子，能不能治療這種基因缺失病癥。http://www.gaoyang168.com/bbs/viewthread.php?tid=9915969&fpage=1 |
2樓2016-01-25 23:24:07
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