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krisjiang木蟲 (正式寫手)
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【轉(zhuǎn)帖】基因療法：期望值不可太高 已有6人參與
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醫(yī)學(xué)研究的終極目的是治愈疾病，基因療法作為一種全新的疾病治療手段近２０年來發(fā)展迅速，人類基因組計劃的實施以及所取得的成果，不僅使人類開始更加清楚地了解自身，而且為基因診斷和基因治療的研究、開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。但是，基因療法與具有百年歷史的藥物療法相比尚處在“嬰兒期”，還有許多有待解決的難題。基因療法２０多年來步履艱難，希望與失望并存。 在ＤＮＡ水平治病 基因療法是指將外源正�；�?qū)氚屑?xì)胞，通過替代異�；颉⒎忾]致病基因、剪去致病基因、修復(fù)受損基因和重建基因調(diào)控系統(tǒng)等，以糾正或補償因基因缺陷和異常所引起的疾病，從而達(dá)到治療的目的。簡單地說，就是通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將外源基因插入病人適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因在體內(nèi)制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義上講，基因療法包括了從ＤＮＡ水平采取的治療某些疾病的一系列措施和新技術(shù)。 早在１９６８年，美國科學(xué)家邁克爾·布萊澤就首次提出了基因療法的概念，早期基因療法的概念比較局限，僅指對遺傳缺失基因的修復(fù)，主要用于單基因遺傳病的治療。經(jīng)過多年的發(fā)展，現(xiàn)在基因療法已經(jīng)不單單用于遺傳缺失基因的修復(fù)，它也廣泛用于治療癌癥、多基因疾病、傳染性疾病、心血管疾病等，由于基因療法針對的是疾病的根源——異�；虮旧恚蚨哂兄卮蟮尼t(yī)學(xué)價值和巨大的商業(yè)價值。 基因療法首次提出了將遺傳物質(zhì)導(dǎo)入體內(nèi)來治療人類疾病的概念。一方面，它的實現(xiàn)將為醫(yī)學(xué)帶來革命性的進(jìn)步；另一方面，基因療法無論從技術(shù)上還是倫理學(xué)上都涉及到許多新概念、新問題和新挑戰(zhàn)，因此，從一開始基因療法就引起了學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界乃至公眾的極大熱情和關(guān)注，同時也一直伴隨著疑問和爭議。 雖然單基因遺傳病是基因療法的最佳候選者，但是疾病的產(chǎn)生往往是基因、環(huán)境和行為因素共同作用的結(jié)果，只有少數(shù)情況可以找到明確的致病基因并設(shè)計出針對性的基因療法。除了單基因遺傳病以外，染色體病和多基因的發(fā)病機理更為復(fù)雜，涉及的基因異常更多。現(xiàn)在已經(jīng)開始有越來越多的證據(jù)顯示，許多疾病都有多基因遺傳的基礎(chǔ)，如高血壓、糖尿病、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等。對于這類復(fù)雜疾病，遺傳度越高、涉及的基因越少，針對缺陷或致病基因的基因療法才越有可能取得預(yù)期的效果。 步履蹣跚 理論上講，從遺傳性疾病到癌癥，從感染性疾病到心血管疾病……基因療法幾乎“無所不能”。１９９０年至今已開展了６００余項基因療法臨床試驗，參加試驗的患者人數(shù)超過３５００人。但到目前為止，經(jīng)基因療法試驗治療過的遺傳病也只有屈指可數(shù)的海洋性貧血等十幾種疾病和一些腫瘤，而真正取得了療效的更是微乎其微，基因療法可謂步履蹣跚。 １９９０年９月１４日，一位４歲小女孩在美國接受了第一例基因療法臨床試驗。這個孩子患有一種名為“先天性重癥聯(lián)合免疫缺陷綜合征”的罕見的遺傳病，這種病又稱為腺苷脫氨酶基因缺乏癥ＡＤＡ。由于基因缺失，導(dǎo)致了她的免疫機能異常低下并極易全身感染。美國科學(xué)家Ｆｒｅｎｃｈ Ａｎｄｅｒｓｎ將小女孩血中的Ｔ淋巴細(xì)胞取出，并將其與ＡＤＡ基因在體外精心培養(yǎng)后，使ＡＤＡ基因嵌進(jìn)Ｔ淋巴細(xì)胞內(nèi)，然后，再把已嵌入并“粘”上了ＡＤＡ基因的Ｔ淋巴細(xì)胞輸入女孩子體內(nèi)，讓ＡＤＡ基因在患者體內(nèi)發(fā)揮作用，從而達(dá)到治療的目的。這次治療也由此成為世界基因療法歷史上標(biāo)志性的事件，并由此拉開了基因療法研究和開發(fā)的序幕，基因療法也從此點燃了人類戰(zhàn)勝疾病的新希望。 但是，好景不長。由于陸續(xù)發(fā)現(xiàn)部分經(jīng)過基因療法的兒童出現(xiàn)了類白血病樣癥狀，基因療法被迫停止。特別是１９９９年９月《自然》雜志公布的首例“杰辛格”基因療法失敗的事件更是令世界輿論嘩然。事件的起因是，美國亞利桑那州１８歲的高中畢業(yè)生澤西·杰辛格因患烏氨酸氨甲�；D(zhuǎn)移酶（ＯＴＣ）部分缺失癥，在賓夕法尼亞大學(xué)基因療法研究所接受基因療法，杰辛格在接受基因療法４天后出現(xiàn)發(fā)燒、凝血障礙而死亡。 杰辛格絕非是基因療法試驗中唯一的不幸者�！蹲匀弧冯s志于２０００年報道了美國國立衛(wèi)生研究院（ＮＩＨ）前任院長瓦姆斯（Ｖａｍｕｓ）透露的消息說：有６９１例采用腺病毒進(jìn)行基因療法臨床試驗發(fā)生的嚴(yán)重事件，但事發(fā)后立即向ＮＩＨ匯報的只有３９例�！敖苄粮袷录卑l(fā)生后不久美國宣布暫時停止基因療法臨床試驗，基因療法從此雪上加霜�！敖苄粮袷录焙竺绹称放c藥品管理局（ＦＤＡ）在與各研究單位的反復(fù)論證后，于２００１年４月在華盛頓舉行會議，重新放開基因療法臨床試驗，同時明確要定期對基因療法進(jìn)行檢查。 安全性與有效性 基因療法的安全性問題是目前爭論得最為激烈的問題�；蜣D(zhuǎn)移技術(shù)不同于一般的新藥應(yīng)用，它被認(rèn)為是充滿著很大希望，但同時又潛在著很大的風(fēng)險的現(xiàn)代生物治療技術(shù)。很多專家都認(rèn)為：基因療法并不是一種低風(fēng)險或絕對安全的治療方法，特別是對臨床基因療法而言，安全性顯得尤為重要。 由于病毒整合和病原體活動，轉(zhuǎn)基因過程中廣泛使用的病毒載體或非病毒載體會有可能導(dǎo)致出現(xiàn)各種病理或免疫反應(yīng)，如急慢性毒性、細(xì)胞或體液免疫反應(yīng)。隨著基因療法產(chǎn)品的發(fā)展和臨床申請的增加，尤其是不斷出現(xiàn)的基因治療事故，使得基因療法的安全性問題越來越多地受到人們的關(guān)注。因此，臨床基因療法選用病毒載體的第一項原則必須是對患者沒有毒性作用的，所以如何改造基因療法載體，特別是解決逆轉(zhuǎn)錄病毒的安全性問題成為未來基因療法研究和臨床試驗的一大熱點問題。 法國研究人員近來進(jìn)行的臨床基因療法試驗已發(fā)現(xiàn)，隨機插入的ＤＮＡ明顯激活了鄰近的癌基因，并導(dǎo)致了兩位患者罹患白血病，其發(fā)生原因可能是激發(fā)了失控的細(xì)胞生長，從而致癌。此外在基因療法研究中，如何控制好“量”也是一個大問題。有分析認(rèn)為，杰辛格的治療失敗可能與直接接受的腺病毒顆粒劑量過大有關(guān)。 雖然人類基因組計劃的完成重新燃起了人們對基因療法的熱情，但是世界許多國家的科學(xué)家對短期內(nèi)基因療法研究的前景并不樂觀，指出基因療法的“步子”不應(yīng)過快。這是由于從目前已有的方案和已進(jìn)行的臨床基因療法試驗來看，雖然有些取得了一定療效，但由于存在某些尚無法預(yù)測的潛在的毒副作用，缺乏對照比較和對治療效果的量化評判指標(biāo)，因此對于基因療法的真正效果，目前尚無法作出肯定的令人信服的結(jié)論。鑒于基因療法所面臨的安全性等方面的問題，許多國家都要求任何一個基因治療方案的實施都要根據(jù)嚴(yán)格的技術(shù)規(guī)程與標(biāo)準(zhǔn)，由有關(guān)的行政管理機構(gòu)進(jìn)行審批和監(jiān)督。 另外令科學(xué)家感到失望的是，絕大多數(shù)的載體基因療法尚未取得人們所期望的效果。限制基因療法效果的主要原因，一是轉(zhuǎn)基因至體細(xì)胞內(nèi)適當(dāng)位點的“低效性”，二是目前大部分的基因療法是非特異的，因此無法對大量的多基因疾病進(jìn)行治療。 除了安全性和有效性以外，基因療法另一個棘手的問題便是由此帶來的倫理學(xué)問題。圍繞基因治療可能帶來的社會和倫理問題的爭論從來就沒有停止過，有人認(rèn)為，人類基因治療技術(shù)如果輕率地使用的話將產(chǎn)生巨大的危害。如有的科學(xué)家擔(dān)心，生殖系統(tǒng)的基因治療將有可能永久地改變某個個體后代的遺傳結(jié)構(gòu)，因此人類的基因庫也將會受到永久的影響，而在操作過程中一旦發(fā)生技術(shù)或判斷上的失誤，將會導(dǎo)致大范圍的影響。 基因療法目前還只是處于試驗階段，尚未進(jìn)入較大規(guī)模的臨床試驗階段，更談不上常規(guī)的臨床治療�；虔煼ㄖ挥校玻澳曜笥业臍v史，與其它生物治療技術(shù)一樣還有待進(jìn)一步的發(fā)展與完善。隨著基因?qū)胂到y(tǒng)、表達(dá)調(diào)控元件以及新的治療基因的發(fā)現(xiàn)，惡性腫瘤等疾病的基因療法將會成為目前眾多疑難病治療的重中之重，并在防止腫瘤的轉(zhuǎn)移、復(fù)發(fā)等方面發(fā)揮重要的作用。隨著電脈沖技術(shù)的完善和表達(dá)調(diào)控系統(tǒng)研究的突破，基因藥物將成為基因工程領(lǐng)域的重要競爭者，更多的疑難病患者將成為基因療法的受益者，但現(xiàn)在尚不能對基因療法抱有太大的期望。 |
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