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krisjiang木蟲 (正式寫手)
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【轉(zhuǎn)帖】基因療法：期望值不可太高 已有6人參與
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醫(yī)學(xué)研究的終極目的是治愈疾病，基因療法作為一種全新的疾病治療手段近２０年來(lái)發(fā)展迅速，人類基因組計(jì)劃的實(shí)施以及所取得的成果，不僅使人類開始更加清楚地了解自身，而且為基因診斷和基因治療的研究、開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。但是，基因療法與具有百年歷史的藥物療法相比尚處在“嬰兒期”，還有許多有待解決的難題�；虔煼ǎ玻岸嗄陙�(lái)步履艱難，希望與失望并存。 在ＤＮＡ水平治病 基因療法是指將外源正�；�?qū)氚屑?xì)胞，通過(guò)替代異�；�、封閉致病基因、剪去致病基因、修復(fù)受損基因和重建基因調(diào)控系統(tǒng)等，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常所引起的疾病，從而達(dá)到治療的目的。簡(jiǎn)單地說(shuō)，就是通過(guò)基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將外源基因插入病人適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因在體內(nèi)制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義上講，基因療法包括了從ＤＮＡ水平采取的治療某些疾病的一系列措施和新技術(shù)。 早在１９６８年，美國(guó)科學(xué)家邁克爾·布萊澤就首次提出了基因療法的概念，早期基因療法的概念比較局限，僅指對(duì)遺傳缺失基因的修復(fù)，主要用于單基因遺傳病的治療。經(jīng)過(guò)多年的發(fā)展，現(xiàn)在基因療法已經(jīng)不單單用于遺傳缺失基因的修復(fù)，它也廣泛用于治療癌癥、多基因疾病、傳染性疾病、心血管疾病等，由于基因療法針對(duì)的是疾病的根源——異�；虮旧�，因而具有重大的醫(yī)學(xué)價(jià)值和巨大的商業(yè)價(jià)值。 基因療法首次提出了將遺傳物質(zhì)導(dǎo)入體內(nèi)來(lái)治療人類疾病的概念。一方面，它的實(shí)現(xiàn)將為醫(yī)學(xué)帶來(lái)革命性的進(jìn)步；另一方面，基因療法無(wú)論從技術(shù)上還是倫理學(xué)上都涉及到許多新概念、新問(wèn)題和新挑戰(zhàn)，因此，從一開始基因療法就引起了學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界乃至公眾的極大熱情和關(guān)注，同時(shí)也一直伴隨著疑問(wèn)和爭(zhēng)議。 雖然單基因遺傳病是基因療法的最佳候選者，但是疾病的產(chǎn)生往往是基因、環(huán)境和行為因素共同作用的結(jié)果，只有少數(shù)情況可以找到明確的致病基因并設(shè)計(jì)出針對(duì)性的基因療法。除了單基因遺傳病以外，染色體病和多基因的發(fā)病機(jī)理更為復(fù)雜，涉及的基因異常更多�，F(xiàn)在已經(jīng)開始有越來(lái)越多的證據(jù)顯示，許多疾病都有多基因遺傳的基礎(chǔ)，如高血壓、糖尿病、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等。對(duì)于這類復(fù)雜疾病，遺傳度越高、涉及的基因越少，針對(duì)缺陷或致病基因的基因療法才越有可能取得預(yù)期的效果。 步履蹣跚 理論上講，從遺傳性疾病到癌癥，從感染性疾病到心血管疾病……基因療法幾乎“無(wú)所不能”。１９９０年至今已開展了６００余項(xiàng)基因療法臨床試驗(yàn)，參加試驗(yàn)的患者人數(shù)超過(guò)３５００人。但到目前為止，經(jīng)基因療法試驗(yàn)治療過(guò)的遺傳病也只有屈指可數(shù)的海洋性貧血等十幾種疾病和一些腫瘤，而真正取得了療效的更是微乎其微，基因療法可謂步履蹣跚。 １９９０年９月１４日，一位４歲小女孩在美國(guó)接受了第一例基因療法臨床試驗(yàn)。這個(gè)孩子患有一種名為“先天性重癥聯(lián)合免疫缺陷綜合征”的罕見的遺傳病，這種病又稱為腺苷脫氨酶基因缺乏癥ＡＤＡ。由于基因缺失，導(dǎo)致了她的免疫機(jī)能異常低下并極易全身感染。美國(guó)科學(xué)家Ｆｒｅｎｃｈ Ａｎｄｅｒｓｎ將小女孩血中的Ｔ淋巴細(xì)胞取出，并將其與ＡＤＡ基因在體外精心培養(yǎng)后，使ＡＤＡ基因嵌進(jìn)Ｔ淋巴細(xì)胞內(nèi)，然后，再把已嵌入并“粘”上了ＡＤＡ基因的Ｔ淋巴細(xì)胞輸入女孩子體內(nèi)，讓ＡＤＡ基因在患者體內(nèi)發(fā)揮作用，從而達(dá)到治療的目的。這次治療也由此成為世界基因療法歷史上標(biāo)志性的事件，并由此拉開了基因療法研究和開發(fā)的序幕，基因療法也從此點(diǎn)燃了人類戰(zhàn)勝疾病的新希望。 但是，好景不長(zhǎng)。由于陸續(xù)發(fā)現(xiàn)部分經(jīng)過(guò)基因療法的兒童出現(xiàn)了類白血病樣癥狀，基因療法被迫停止。特別是１９９９年９月《自然》雜志公布的首例“杰辛格”基因療法失敗的事件更是令世界輿論嘩然。事件的起因是，美國(guó)亞利桑那州１８歲的高中畢業(yè)生澤西·杰辛格因患烏氨酸氨甲�；D(zhuǎn)移酶（ＯＴＣ）部分缺失癥，在賓夕法尼亞大學(xué)基因療法研究所接受基因療法，杰辛格在接受基因療法４天后出現(xiàn)發(fā)燒、凝血障礙而死亡。 杰辛格絕非是基因療法試驗(yàn)中唯一的不幸者。《自然》雜志于２０００年報(bào)道了美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（ＮＩＨ）前任院長(zhǎng)瓦姆斯（Ｖａｍｕｓ）透露的消息說(shuō)：有６９１例采用腺病毒進(jìn)行基因療法臨床試驗(yàn)發(fā)生的嚴(yán)重事件，但事發(fā)后立即向ＮＩＨ匯報(bào)的只有３９例�！敖苄粮袷录卑l(fā)生后不久美國(guó)宣布暫時(shí)停止基因療法臨床試驗(yàn)，基因療法從此雪上加霜。“杰辛格事件”后美國(guó)食品與藥品管理局（ＦＤＡ）在與各研究單位的反復(fù)論證后，于２００１年４月在華盛頓舉行會(huì)議，重新放開基因療法臨床試驗(yàn)，同時(shí)明確要定期對(duì)基因療法進(jìn)行檢查。 安全性與有效性 基因療法的安全性問(wèn)題是目前爭(zhēng)論得最為激烈的問(wèn)題�；蜣D(zhuǎn)移技術(shù)不同于一般的新藥應(yīng)用，它被認(rèn)為是充滿著很大希望，但同時(shí)又潛在著很大的風(fēng)險(xiǎn)的現(xiàn)代生物治療技術(shù)。很多專家都認(rèn)為：基因療法并不是一種低風(fēng)險(xiǎn)或絕對(duì)安全的治療方法，特別是對(duì)臨床基因療法而言，安全性顯得尤為重要。 由于病毒整合和病原體活動(dòng)，轉(zhuǎn)基因過(guò)程中廣泛使用的病毒載體或非病毒載體會(huì)有可能導(dǎo)致出現(xiàn)各種病理或免疫反應(yīng)，如急慢性毒性、細(xì)胞或體液免疫反應(yīng)。隨著基因療法產(chǎn)品的發(fā)展和臨床申請(qǐng)的增加，尤其是不斷出現(xiàn)的基因治療事故，使得基因療法的安全性問(wèn)題越來(lái)越多地受到人們的關(guān)注。因此，臨床基因療法選用病毒載體的第一項(xiàng)原則必須是對(duì)患者沒有毒性作用的，所以如何改造基因療法載體，特別是解決逆轉(zhuǎn)錄病毒的安全性問(wèn)題成為未來(lái)基因療法研究和臨床試驗(yàn)的一大熱點(diǎn)問(wèn)題。 法國(guó)研究人員近來(lái)進(jìn)行的臨床基因療法試驗(yàn)已發(fā)現(xiàn)，隨機(jī)插入的ＤＮＡ明顯激活了鄰近的癌基因，并導(dǎo)致了兩位患者罹患白血病，其發(fā)生原因可能是激發(fā)了失控的細(xì)胞生長(zhǎng)，從而致癌。此外在基因療法研究中，如何控制好“量”也是一個(gè)大問(wèn)題。有分析認(rèn)為，杰辛格的治療失敗可能與直接接受的腺病毒顆粒劑量過(guò)大有關(guān)。 雖然人類基因組計(jì)劃的完成重新燃起了人們對(duì)基因療法的熱情，但是世界許多國(guó)家的科學(xué)家對(duì)短期內(nèi)基因療法研究的前景并不樂(lè)觀，指出基因療法的“步子”不應(yīng)過(guò)快。這是由于從目前已有的方案和已進(jìn)行的臨床基因療法試驗(yàn)來(lái)看，雖然有些取得了一定療效，但由于存在某些尚無(wú)法預(yù)測(cè)的潛在的毒副作用，缺乏對(duì)照比較和對(duì)治療效果的量化評(píng)判指標(biāo)，因此對(duì)于基因療法的真正效果，目前尚無(wú)法作出肯定的令人信服的結(jié)論。鑒于基因療法所面臨的安全性等方面的問(wèn)題，許多國(guó)家都要求任何一個(gè)基因治療方案的實(shí)施都要根據(jù)嚴(yán)格的技術(shù)規(guī)程與標(biāo)準(zhǔn)，由有關(guān)的行政管理機(jī)構(gòu)進(jìn)行審批和監(jiān)督。 另外令科學(xué)家感到失望的是，絕大多數(shù)的載體基因療法尚未取得人們所期望的效果。限制基因療法效果的主要原因，一是轉(zhuǎn)基因至體細(xì)胞內(nèi)適當(dāng)位點(diǎn)的“低效性”，二是目前大部分的基因療法是非特異的，因此無(wú)法對(duì)大量的多基因疾病進(jìn)行治療。 除了安全性和有效性以外，基因療法另一個(gè)棘手的問(wèn)題便是由此帶來(lái)的倫理學(xué)問(wèn)題。圍繞基因治療可能帶來(lái)的社會(huì)和倫理問(wèn)題的爭(zhēng)論從來(lái)就沒有停止過(guò)，有人認(rèn)為，人類基因治療技術(shù)如果輕率地使用的話將產(chǎn)生巨大的危害。如有的科學(xué)家擔(dān)心，生殖系統(tǒng)的基因治療將有可能永久地改變某個(gè)個(gè)體后代的遺傳結(jié)構(gòu)，因此人類的基因庫(kù)也將會(huì)受到永久的影響，而在操作過(guò)程中一旦發(fā)生技術(shù)或判斷上的失誤，將會(huì)導(dǎo)致大范圍的影響。 基因療法目前還只是處于試驗(yàn)階段，尚未進(jìn)入較大規(guī)模的臨床試驗(yàn)階段，更談不上常規(guī)的臨床治療。基因療法只有２０年左右的歷史，與其它生物治療技術(shù)一樣還有待進(jìn)一步的發(fā)展與完善。隨著基因?qū)胂到y(tǒng)、表達(dá)調(diào)控元件以及新的治療基因的發(fā)現(xiàn)，惡性腫瘤等疾病的基因療法將會(huì)成為目前眾多疑難病治療的重中之重，并在防止腫瘤的轉(zhuǎn)移、復(fù)發(fā)等方面發(fā)揮重要的作用。隨著電脈沖技術(shù)的完善和表達(dá)調(diào)控系統(tǒng)研究的突破，基因藥物將成為基因工程領(lǐng)域的重要競(jìng)爭(zhēng)者，更多的疑難病患者將成為基因療法的受益者，但現(xiàn)在尚不能對(duì)基因療法抱有太大的期望。 |
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2樓2010-09-14 18:46:22
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