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krisjiang木蟲(chóng) (正式寫(xiě)手)
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【推薦】基因療法治地中海貧血癥初試成功 已有3人參與
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一個(gè)國(guó)際科研小組日前報(bào)告說(shuō)，其開(kāi)展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗(yàn)取得初步成功。 地中海貧血癥患者往往要靠定期輸血來(lái)保持健康，而一個(gè)國(guó)際科研小組日前報(bào)告說(shuō)，其開(kāi)展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗(yàn)取得初步成功。這名患者已不再需要輸血，并擁有一份正常的工作。 法國(guó)、美國(guó)、意大利等國(guó)科研人員在新一期英國(guó)《自然》雜志上報(bào)告說(shuō)，這名男性患者從３年前開(kāi)始接受基因療法。當(dāng)時(shí)他１８歲，患有β型地中海貧血癥。這種病由基因缺陷引起，患者自身不能生成正常的紅細(xì)胞，因此需要通過(guò)輸血來(lái)保持血液的供養(yǎng)等功能。這名患者從３歲開(kāi)始輸血，嚴(yán)重時(shí)每個(gè)月都要輸血。 在基因療法試驗(yàn)中，研究人員先利用患者自身的骨髓造血干細(xì)胞培養(yǎng)出包括紅細(xì)胞在內(nèi)的血液細(xì)胞，然后使用病毒作載體，將無(wú)缺陷的基因引入這些細(xì)胞中，再用化學(xué)手段去除多余細(xì)胞，只留下基因缺陷得到修正的紅細(xì)胞，最后將這些紅細(xì)胞移植回患者體內(nèi)。 結(jié)果顯示，患者自身生成正常紅細(xì)胞的能力逐漸上升，在接受治療一年后就不再需要輸血了�，F(xiàn)在該患者雖然仍有輕微貧血癥狀，但迄今一直不需要輸血，并且已經(jīng)有了一份全職的廚師工作，這說(shuō)明基因療法取得了初步成功。 不過(guò)也有專(zhuān)家對(duì)這一結(jié)果持謹(jǐn)慎態(tài)度，比如認(rèn)為試驗(yàn)成功與這名患者自身的一些生理特點(diǎn)有關(guān)，可能難以在其他患者身上復(fù)制成功經(jīng)驗(yàn)。試驗(yàn)中使用的病毒帶來(lái)了一定的副作用，有引發(fā)癌癥的可能。但是總的來(lái)說(shuō)，這次試驗(yàn)打開(kāi)了使用基因療法治療地中海貧血癥的大門(mén)，為許多患者帶來(lái)了希望。 據(jù)研究者介紹，β型地中海貧血癥多見(jiàn)于地中海地區(qū)和東南亞�，F(xiàn)有治療手段除了定期輸血外，還有移植造血干細(xì)胞等，但通常很難找到匹配的干細(xì)胞捐獻(xiàn)者，因此基因療法成為一個(gè)新的研究方向。 延伸閱讀： Molecular Therapy：基因療法治療視網(wǎng)膜變性取得突破 美國(guó)塔夫茨大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員采用基因療法治療視網(wǎng)膜變性取得突破性進(jìn)展。在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，研究人員用納米顆粒將治療視網(wǎng)膜變性的基因植入患病鼠的視網(wǎng)膜內(nèi)，結(jié)果這些實(shí)驗(yàn)鼠在短期內(nèi)視力出現(xiàn)恢復(fù)。該研究成果發(fā)表在《分子醫(yī)學(xué)》（Molecular Therapy ）雜志上。 塔夫茨大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Rajendra Kumar-Singh博士說(shuō)：“這項(xiàng)研究顯示，通過(guò)基因療法來(lái)治療視網(wǎng)膜變性是有可能取得成功的，因?yàn)榧{米顆粒非常小，可以進(jìn)入視網(wǎng)膜細(xì)胞，并且可以通過(guò)阻止細(xì)胞死亡來(lái)恢復(fù)視力。過(guò)去人們一般采用病毒載體來(lái)將基因運(yùn)入細(xì)胞，但是病毒容易引發(fā)免疫系統(tǒng)反應(yīng)從而導(dǎo)致炎癥、癌癥的發(fā)生甚至死亡，因此采取非病毒性載體的基因療法更加安全�！� >>閱讀全文 Cell Research：利用b-地中海貧血成纖維細(xì)胞誘導(dǎo)iPS 2009年8月18日，北京生命科學(xué)研究所高紹榮實(shí)驗(yàn)室在Cell Research雜志在線發(fā)表題為“Generation of induced pluripotent stem (iPS) cells from human b-thalassemia fibroblast cells” 的文章，報(bào)道了利用b-地中海貧血成纖維細(xì)胞通過(guò)過(guò)表達(dá)四個(gè)轉(zhuǎn)錄因子獲得誘導(dǎo)多能干細(xì)胞。 |
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