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krisjiang木蟲 (正式寫手)
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【推薦】基因療法治地中海貧血癥初試成功 已有3人參與
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一個國際科研小組日前報告說，其開展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗取得初步成功。 地中海貧血癥患者往往要靠定期輸血來保持健康，而一個國際科研小組日前報告說，其開展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗取得初步成功。這名患者已不再需要輸血，并擁有一份正常的工作。 法國、美國、意大利等國科研人員在新一期英國《自然》雜志上報告說，這名男性患者從３年前開始接受基因療法。當時他１８歲，患有β型地中海貧血癥。這種病由基因缺陷引起，患者自身不能生成正常的紅細胞，因此需要通過輸血來保持血液的供養(yǎng)等功能。這名患者從３歲開始輸血，嚴重時每個月都要輸血。 在基因療法試驗中，研究人員先利用患者自身的骨髓造血干細胞培養(yǎng)出包括紅細胞在內(nèi)的血液細胞，然后使用病毒作載體，將無缺陷的基因引入這些細胞中，再用化學手段去除多余細胞，只留下基因缺陷得到修正的紅細胞，最后將這些紅細胞移植回患者體內(nèi)。 結(jié)果顯示，患者自身生成正常紅細胞的能力逐漸上升，在接受治療一年后就不再需要輸血了�，F(xiàn)在該患者雖然仍有輕微貧血癥狀，但迄今一直不需要輸血，并且已經(jīng)有了一份全職的廚師工作，這說明基因療法取得了初步成功。 不過也有專家對這一結(jié)果持謹慎態(tài)度，比如認為試驗成功與這名患者自身的一些生理特點有關(guān)，可能難以在其他患者身上復制成功經(jīng)驗。試驗中使用的病毒帶來了一定的副作用，有引發(fā)癌癥的可能。但是總的來說，這次試驗打開了使用基因療法治療地中海貧血癥的大門，為許多患者帶來了希望。 據(jù)研究者介紹，β型地中海貧血癥多見于地中海地區(qū)和東南亞�，F(xiàn)有治療手段除了定期輸血外，還有移植造血干細胞等，但通常很難找到匹配的干細胞捐獻者，因此基因療法成為一個新的研究方向。 延伸閱讀： Molecular Therapy：基因療法治療視網(wǎng)膜變性取得突破 美國塔夫茨大學醫(yī)學院的研究人員采用基因療法治療視網(wǎng)膜變性取得突破性進展。在動物實驗中，研究人員用納米顆粒將治療視網(wǎng)膜變性的基因植入患病鼠的視網(wǎng)膜內(nèi)，結(jié)果這些實驗鼠在短期內(nèi)視力出現(xiàn)恢復。該研究成果發(fā)表在《分子醫(yī)學》（Molecular Therapy ）雜志上。 塔夫茨大學醫(yī)學院的Rajendra Kumar-Singh博士說：“這項研究顯示，通過基因療法來治療視網(wǎng)膜變性是有可能取得成功的，因為納米顆粒非常小，可以進入視網(wǎng)膜細胞，并且可以通過阻止細胞死亡來恢復視力。過去人們一般采用病毒載體來將基因運入細胞，但是病毒容易引發(fā)免疫系統(tǒng)反應從而導致炎癥、癌癥的發(fā)生甚至死亡，因此采取非病毒性載體的基因療法更加安全�！� >>閱讀全文 Cell Research：利用b-地中海貧血成纖維細胞誘導iPS 2009年8月18日，北京生命科學研究所高紹榮實驗室在Cell Research雜志在線發(fā)表題為“Generation of induced pluripotent stem (iPS) cells from human b-thalassemia fibroblast cells” 的文章，報道了利用b-地中海貧血成纖維細胞通過過表達四個轉(zhuǎn)錄因子獲得誘導多能干細胞。 |
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2樓2010-09-21 16:19:42
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