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癡夢(mèng)瀟湘木蟲 (著名寫手)
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[交流]
中國基因治療領(lǐng)先歐美10年？ 已有12人參與
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基因治療（gene therapy）是指將外源正�；�?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的�；蛑委煹陌屑�(xì)胞主要分為兩大類：體細(xì)胞和生殖細(xì)胞，目前開展的基因治療只限于體細(xì)胞。常用的方法是病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移（viral mediatedgene transfer）即以病毒為載體（vector），將外源目的基因通過基因重組技術(shù)，將其組裝于病毒上，讓這種重組病毒去感染受體宿主細(xì)胞。 2003年，我國批準(zhǔn)全球第一個(gè)基因治療藥物——重組人p53腺病毒注射液（商品名：今又生，賽百諾基因技術(shù)有限公司研制）。p53是著名的抑癌基因，目前仍是抗腫瘤的熱點(diǎn)，腺病毒作為基因載體，可感染幾乎所有類型的細(xì)胞，載體基因不整合到宿主細(xì)胞基因組中，無遺傳毒性。 2012年，歐洲藥品局（EMA）批準(zhǔn)了西方國家第一個(gè)基因治療藥物Alipogene Tiparvovec（商品名Glybera），用于治療脂蛋白脂酶缺乏�。╨ipoprotein lipase deficiency, LPLD）。Glybera利用腺病毒作基因載體，將脂蛋白酯酶（lipoprotein lipase, LDL）基因?qū)牖颊呒?xì)胞中，表達(dá)脂蛋白脂酶。預(yù)計(jì)將于2013年底開始在歐洲出售，每名患者的花費(fèi)將高達(dá)120萬歐元。 我對(duì)基因治療也不太懂，有經(jīng)驗(yàn)的蟲子來討論下： 1. 我國在基因治療領(lǐng)域領(lǐng)先歐美10年，如此大的成就為什么沒有像青蒿素那樣極力宣傳？在2003年后為何沒有新的基因治療藥物上市？ 2. 歐洲藥品局雖然批準(zhǔn)了基因治療藥物，但仍對(duì)此有很大質(zhì)疑，先前曾拒絕過Glybera，基因治療是否像中國文獻(xiàn)報(bào)道的那樣安全、有效（50%以上5年存活）？腺病毒是否有免疫原性（Glybera有發(fā)燒副作用，也有文獻(xiàn)報(bào)道致死），是否有致癌活性（EMA對(duì)此有質(zhì)疑）？ |
回復(fù)此樓
3樓2013-01-07 11:29:08
2樓2013-01-07 09:10:47
4樓2013-01-07 13:16:35
笑牧蟲
木蟲 (著名寫手)
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5樓2013-01-08 08:39:55
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