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癡夢(mèng)瀟湘木蟲 (著名寫手)
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[交流]
中國基因治療領(lǐng)先歐美10年? 已有12人參與
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基因治療(gene therapy)是指將外源正;?qū)氚屑?xì)胞,以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病,以達(dá)到治療目的。基因治療的靶細(xì)胞主要分為兩大類:體細(xì)胞和生殖細(xì)胞,目前開展的基因治療只限于體細(xì)胞。常用的方法是病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移(viral mediatedgene transfer)即以病毒為載體(vector),將外源目的基因通過基因重組技術(shù),將其組裝于病毒上,讓這種重組病毒去感染受體宿主細(xì)胞。 2003年,我國批準(zhǔn)全球第一個(gè)基因治療藥物——重組人p53腺病毒注射液(商品名:今又生,賽百諾基因技術(shù)有限公司研制)。p53是著名的抑癌基因,目前仍是抗腫瘤的熱點(diǎn),腺病毒作為基因載體,可感染幾乎所有類型的細(xì)胞,載體基因不整合到宿主細(xì)胞基因組中,無遺傳毒性。 2012年,歐洲藥品局(EMA)批準(zhǔn)了西方國家第一個(gè)基因治療藥物Alipogene Tiparvovec(商品名Glybera),用于治療脂蛋白脂酶缺乏。╨ipoprotein lipase deficiency, LPLD)。Glybera利用腺病毒作基因載體,將脂蛋白酯酶(lipoprotein lipase, LDL)基因?qū)牖颊呒?xì)胞中,表達(dá)脂蛋白脂酶。預(yù)計(jì)將于2013年底開始在歐洲出售,每名患者的花費(fèi)將高達(dá)120萬歐元。 我對(duì)基因治療也不太懂,有經(jīng)驗(yàn)的蟲子來討論下: 1. 我國在基因治療領(lǐng)域領(lǐng)先歐美10年,如此大的成就為什么沒有像青蒿素那樣極力宣傳?在2003年后為何沒有新的基因治療藥物上市? 2. 歐洲藥品局雖然批準(zhǔn)了基因治療藥物,但仍對(duì)此有很大質(zhì)疑,先前曾拒絕過Glybera,基因治療是否像中國文獻(xiàn)報(bào)道的那樣安全、有效(50%以上5年存活)?腺病毒是否有免疫原性(Glybera有發(fā)燒副作用,也有文獻(xiàn)報(bào)道致死),是否有致癌活性(EMA對(duì)此有質(zhì)疑)? |
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木蟲 (著名寫手)
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