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2014年第一季度FDA批準(zhǔn)的9個(gè)新藥 已有15人參與
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一、達(dá)格列凈片（Dapagliflozin) 2014年1月8日 FDA批準(zhǔn)阿斯科利及BMS的達(dá)格列凈用于治療成人2型糖尿病，達(dá)格列凈是一種選擇性鈉－葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白-2 (sodium-glucose cotransporter-2，SGLT2)抑制劑，主要作用機(jī)制為降低腎小管對(duì)原尿中葡萄糖的重吸收，該作用不依賴于胰島素。 結(jié)構(gòu)式： 劑量：5mg/10mg，一天一次。 達(dá)格列凈不適用于治療：1型糖尿病、血或尿液（糖尿病酮酸中毒）中酮升高、或者中度或重度腎損害，終末期腎病，或者透析人群。 由于安全性方面的擔(dān)心，達(dá)格列凈片批準(zhǔn)為有條件上市，F(xiàn)DA要求上市后進(jìn)行包括評(píng)價(jià)心血管及膀胱癌風(fēng)險(xiǎn)在內(nèi)的6項(xiàng)臨床試驗(yàn)。 達(dá)格列凈由百時(shí)美施貴寶和阿斯利康聯(lián)合開發(fā)， 2012年11月12日獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)用于治療2型糖尿病，也是SGLT2類藥物中全球首個(gè)獲批的藥物。阿斯利康去年年底以超過40億美元的價(jià)格買斷與百時(shí)美施貴寶的糖尿病藥合資企業(yè)的股份，收購(gòu)價(jià)格中包括前期金和銷售相關(guān)的里程碑付款。達(dá)格列凈為FDA批準(zhǔn)的第二個(gè)SGLT2抑制劑（為第一個(gè)向FDA遞交上市申請(qǐng)），因膀胱癌風(fēng)險(xiǎn)FDA要求補(bǔ)充臨床數(shù)據(jù)，強(qiáng)生的卡格列凈反而首先上市。單用達(dá)格列凈的降糖效果弱于單用卡格列凈，100-300mg卡格列凈降低HbA1c 0.91-1.16%，5-10mg達(dá)格列凈降低HbA1c 0.5-0.7%。 二、他司美瓊膠囊 2014年1月31日FDA批準(zhǔn)Vanda制藥的Hetlioz(商品名)，褪黑激素（melatonin）MT1和MT2受體激動(dòng)劑，用于治療完全失明患者中治療非-24-小時(shí)睡眠覺醒障礙 (“非-24”)。非-24是盲人中一種慢性的晝夜節(jié)律(人體生物鐘)疾病引起睡眠時(shí)間的困擾，光線不進(jìn)入他們的眼睛而不能使其人體生物鐘與24-小時(shí)明暗周期同步，即該病患者可能難以入睡或保持睡眠，而且可能昏昏沉沉醒來或感覺好像他們需要更多的休息，患者睡眠模式逆轉(zhuǎn) - 在白天需睡覺而晚上清醒。 在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，他司美瓊在若干睡眠和覺醒參數(shù)表現(xiàn)出顯著改善，包括總睡眠時(shí)間，午睡時(shí)間和入睡時(shí)間的測(cè)量。他司美瓊在非-24臨床反應(yīng)量表（非-24CRS）與臨床總體印象的變化量表（CGI-C）[一種整體功能評(píng)價(jià)量表]的評(píng)定結(jié)果與安慰劑對(duì)照，也有顯著改善。他司美瓊FDA批準(zhǔn)治療該疾病的第一種藥物，已獲得FDA孤兒藥資格。 結(jié)構(gòu)式： 劑量為20 mg，一天一次，睡前每夜相同時(shí)間給藥，不能與食物服用，服藥后應(yīng)限制活動(dòng)。 褪黑激素受體激動(dòng)劑是一類經(jīng)典的晝夜節(jié)律調(diào)節(jié)藥物，之前在歐美上市的品種有雷美替胺（ramelteon）、緩釋褪黑激素（即美樂托寧緩釋片、melatonin）、阿戈美拉�。╝gomelatine），用于治療失眠、抑郁。 三、Vimizim注射液 2014年2月14日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)BioMarin制藥的Vimizim用于治療粘多糖貯基癥類型IVA(Morquio A綜合征)，為FDA第一個(gè)批準(zhǔn)的治療該病的藥物。Morquio A綜合征是一種罕見的，常染色體隱性遺傳性溶酶體貯存疾病由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起。Vimizim用于替代重要代謝途徑缺失的N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)，缺乏此酶導(dǎo)致骨發(fā)育障礙，膝外翻，巨頭畸形，軀干短小等問題。在美國(guó)約有800例有Morquio A綜合征患者。該藥已獲得FDA孤兒藥資格。 在176例Morquio A綜合征患者的臨床試驗(yàn)中，6分鐘走路用Vimizim治療患者比用安慰劑組有顯著改善。 Vimizim為應(yīng)用重組DNA技術(shù)從中國(guó)倉(cāng)鼠卵細(xì)胞株純化得到的人類酶。 劑量：5mg/ml。費(fèi)用為38萬美金每年。 黑框警告：過敏反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)，臨床試驗(yàn)期間，有些患者注射Vimizim 期間發(fā)生危及生命的過敏反應(yīng)。 四、屈昔多巴 2014年2月18日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Chelsea Therapeutics公司的Northera膠囊（屈昔多巴）用于治療神經(jīng)源性體位性低血壓(NOH)。NOH是一種罕見慢性的體位性低血壓，該疾病與帕金森氏病、多系統(tǒng)萎縮及單純性自主神經(jīng)衰竭有關(guān)，癥狀主要包括頭暈、頭昏眼花、視力模糊、疲勞及站立時(shí)暈倒。該藥已獲得FDA孤兒藥資格。 在兩項(xiàng)周期為兩周的臨床試驗(yàn)中，Northera用藥組在眩暈、頭暈?zāi)垦�、感覺模糊或仿佛暫時(shí)失去知覺的感覺方面比安慰劑組減少。 結(jié)構(gòu)式： 劑量：100mg/200mg/300mg，每天三次，最大量為每天1800mg。 黑框警告：升高仰臥時(shí)血壓（體位性高血壓）的風(fēng)險(xiǎn)，還可引起中風(fēng)。 五、美曲普汀注射液 2014年2月24日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Amylin制藥（2012年被百時(shí)美施貴寶收購(gòu)）的美曲普汀用于治療瘦素缺乏癥并發(fā)癥的先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙患者。先天性全身脂肪代謝障礙患者出生時(shí)脂肪組織少或沒有，脂肪組織隨時(shí)間推移消失。瘦素是由脂肪組織分泌的激素，全身脂肪代謝障礙患者有瘦素缺乏癥同時(shí)伴有胰島素抵抗、糖尿病和高甘油三酯血癥且可引起胰腺炎。美曲普汀是人類激素瘦素的類似物，使用美曲普汀替代治療結(jié)合飲食可緩解該病的癥狀。臨床顯示，美曲普汀治療可降低患者的HbAlc，空腹血糖和甘油三酯水平。美曲普汀為FDA第一批準(zhǔn)治療先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙并發(fā)癥的藥物。 分子式：C714H1167N191O221S6，分子量：16.15KDa。美曲普汀為147個(gè)氨基酸，非糖基化構(gòu)成的多肽，Cys-97與Cys-147間由一個(gè)二硫鍵鏈接。 劑量：皮下注射，每天注射一次，根據(jù)體重及性別計(jì)算起始注射劑量， 詳見http://packageinserts.bms.com/pi/pi_myalept.pdf FDA警告：美曲普汀不適合沒有確診為先天性或獲得性脂肪代謝障礙的肥胖、糖尿病和高甘油三酯血癥等代謝性疾病患者，并注意美曲普汀潛在的中和抗體風(fēng)險(xiǎn)，可能導(dǎo)致嚴(yán)重感染。同時(shí)提醒其不用于艾滋病(HIV)相關(guān)的脂肪代謝障礙患者。 兩項(xiàng)最突出潛在的副作用是T細(xì)胞淋巴瘤和免疫原性。FDA 7項(xiàng)上市后研究，包括一項(xiàng)長(zhǎng)期前瞻性觀察研究，一項(xiàng)評(píng)估免疫原性的研究；同時(shí)進(jìn)行8項(xiàng)附加研究上市承諾。 六、十一酸睪酮注射劑 2014年3月5日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)遠(yuǎn)藤國(guó)際的Aveed用于治療男性性腺功能減退癥（hypogonadism），之前FDA曾3次拒絕批準(zhǔn)該藥。Aveed為長(zhǎng)效處方藥，含有十一酸睪酮和蓖麻油，作為一種替代療法，用于治療成年男性內(nèi)源性睪酮不足或缺乏，包括原發(fā)性性腺功能減退癥（先天性或后天性）、性腺功能減退癥（先天性或后天性）。 結(jié)構(gòu)式： 劑量：起始劑量750mg，肌肉注射，4周后，每10周注射一次。 黑框警告：嚴(yán)重肺部油微栓（pulmonary oil microembolism，POME）反應(yīng)和過敏反應(yīng)。 目前的睪酮藥物包括皮膚貼、短效注射劑和外用凝膠。雅培的AndroGel為該市場(chǎng)的領(lǐng)先藥物，該藥在2012年的銷售額約12億美元。 七、米替福新膠囊 2014年3月19日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)圣騎士公司的米替福新治療熱帶病利什曼病，主要治療三種利什曼病包括內(nèi)臟利什曼�。ㄓ绊憙�(nèi)部器官）、利什曼皮膚病（影響皮膚）及粘膜利什曼�。ㄓ绊懕呛恚�。利什曼病由利什曼蟲引起，為沙蒼叮咬在人類傳播的寄生蟲。米替福新為FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)治療皮膚或粘膜的藥物，之前獲得FDA快速審評(píng)、優(yōu)先審評(píng)及孤兒藥資格。四項(xiàng)臨床顯示：米替福新治療內(nèi)臟、皮膚和粘膜利什曼病有效。 結(jié)構(gòu)式： 適用人群：成人及年齡12歲以上兒童且體重大于30kg 劑量：體重30到44kg：每次1粒（50mg），每天兩次，連續(xù)28天服用； 體重45kg以上：每次1粒（50mg），每天三次，連續(xù)28天服用； 黑框警告：會(huì)傷害胎兒，因此孕婦禁用。 八、 Otezla (apremilast)片 2014年3月23日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Celgene的Otezla (apremilast)用于治療銀屑病關(guān)節(jié)炎。銀屑病關(guān)節(jié)炎主要癥狀為關(guān)節(jié)痛、僵硬、腫脹。目前批準(zhǔn)治療銀屑病關(guān)節(jié)炎為皮質(zhì)激素、腫瘤壞死因子TNF（雅培阿達(dá)木）阻斷劑以及白介素-12/白介素-23抑制劑，Otezla (apremilast)為磷酸二酯酶4（PDE4）抑制劑。TNF阻斷劑（雅培阿達(dá)木）藥物具有很大的副作用會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，因此apremilast具有很大的優(yōu)勢(shì)，分析師以及其銷售額可能達(dá)到20億美元。臨床試驗(yàn)中Otezla治療組與安慰劑比較，患者顯示PsA體征和癥狀的改善，包括觸痛、關(guān)節(jié)腫脹和身體功能。 結(jié)構(gòu)式： 劑量：詳見說明書 http://www.otezla.com/otezla-prescribing-information.pdf 九、Alprolix（重組凝血因子IX Fc融合蛋白） 2014年3月28日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)百健艾迪的Alprolix（重組凝血因子IX Fc融合蛋白）用于治療成人及兒童B型血友病。Alprolix為首個(gè)用于預(yù)防或減少出血頻率中減少注射次數(shù)的B型血友病藥物，目前已經(jīng)獲得該適應(yīng)癥FDA孤兒藥資格。 出血治療（Treatment of Bleeding）：III期B-LONG研究，在預(yù)防性（prophylaxis）和按需（on-demand）治療組中評(píng)價(jià)Alprolix對(duì)急性出血事件的作用。結(jié)果顯示，單次注射Alprolix可控制超過90%的出血事件，2次或更少次注射可控制超過97%的出血事件。 手術(shù)分析（Surgery Analysis）：III期B-LONG研究數(shù)據(jù)分析結(jié)果顯示，Alprolix在12例B型血有病患者14次重大手術(shù)術(shù)中和術(shù)后出血控制中具有一致性。 Alprolix為百健艾迪新穎及專有單體Fc融合技術(shù)開發(fā)的一種凝血因子，該技術(shù)利用天然發(fā)生的途徑來延遲凝血因子的降解并使其重新進(jìn)入血液循環(huán)，從而得到更長(zhǎng)的循環(huán)半衰期。 Fc融合技術(shù)已用于7種獲FDA批準(zhǔn)治療慢性疾病藥物，包括類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、牛皮癬、血小板疾病等。百健艾迪是首個(gè)也是唯一一個(gè)將該專有技術(shù)應(yīng)用于血友病的公司。 劑量：詳細(xì)見說明書： http://www.alprolix.com/pdfs/PrescribingInformation.pdf [ Last edited by 古可ぷ on 2014-4-2 at 22:37 ] |
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